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Gentherapie

 

 

Gentherapie_

 

 

Was ist Gentherapie

Als Gentherapie bezeichnet man das Einfügen einer therapeutischen Nukleinsäure (z.B. DNA) in die Körperzellen eines Patienten mit dem Ziel eine Erbkrankheit zu behandeln.

 

Am besten und sichersten funktioniert das mit einem von der Natur entwickelten Transporter-system (siehe Grafik). Dieses System, auch Vektor genannt, wird derzeit in unserer Arbeitsgruppe weiter optimiert um eine bestmögliche Anwendung am Patienten zu erreichen.

 

Derzeit arbeiten wir mit Vektoren für: CNGA3 (Achromatopsie), CHM (Chorioideremie) und PDE6A (Retinitis Pigmentosa). Erbkrankheiten entstehen durch ein defektes Gen, also ein Fehler in einem Abschnitt der DNA. Aufgrund dieses Fehlers kann meist ein bestimmter Teil der Körperzelle nicht mehr richtig funktionieren und je nachdem wie bedeutend dieser Funktionsverlust ist, geht die Zelle daran zugrunde.

 

Als Folge kommt es zum Beispiel bei Erbkrankheiten, welche die lichtwahrnehmenden Zellen (Photorezeptoren) im Auge betreffen zum fortschreitenden Verlust der Sehfunktion.

Wann wird Gentherapie angewendet?

Beim Menschen wurden und werden Gentherapien derzeit nur im Rahmen von klinischen Studien angewendet. Die größten Erfolge wurden auch bei Patienten mit erblichen Netzhauterkrankungen erzielt. Im Februar 2007 begannen die ersten Studien mit bereits erblindeten Patienten um die Sicherheit dieser neuen Therapieform zu überprüfen. In den mehr als 5 Jahren wurden inzwischen mehr als 30 Patienten mit unterschiedlichen Erkrankungen am Auge behandelt.

 

Die Therapie wurde in allen Fällen gut vertragen – in vielen Fällen kam es sogar schon bei diesen Sicherheitsstudien zu einer Besserung der Sehfunktion. Die Gentherapie muss jedoch sehr speziell für bestimmte Gendefekte entwickelt werden. Für erbliche Netzhauterkrankungen sind bereits mehr als 150 verschiedene davon bekannt. Die Möglichkeiten eine Gentherapie anzuwenden beschränken sich derzeit also noch auf eine kleine Zahl an erblichen Netzhauterkrankungen. Gemeinsam mit unseren Patienten arbeiten wir Ärzte und Wissenschaftler jedoch daran das große Potential der Gentherapie möglichst rasch, aber auch umsichtig für eine Vielzahl an Patienten zur Verfügung zu stellen.

 

 

Gentherapie in Tübingen?
Gentherapie - Das_Projekt

Das Department für Augenheilkunde hat seine Kompetenzen in der Klinik und Forschung gebündelt und mit Kooperations-Partnern an der University of Oxford der LMU München und der Columbia University in New York erfolgreich Forschungsgelder eingeworben um die Gentherapie in Tübingen vom Labor in die Klinik zu bringen. Konkret bedeutet das eine enge Zusammenarbeit von Ärzten und Wissenschaftlern über einen Zeitraum von mindestens 6 Jahren um die bisherigen Erfolge im Labor in einen therapeutischen Erfolg für unsere Patienten übersetzten zu können.

 

 

 
 

Zu Fragen ob Sie oder Ihre Familienangehörigen für solch eine klinische Studie in Frage kommen, wenden Sie sich bitte an die Sprechstunde für erbliche Netzhauterkrankungen.

 

Sprechstunde für erbliche Netzhauterkrankungen

 

Wie wird Gentherapie durchgeführt?

Für die Gentherapie erblicher Netzhauterkrankungen möchte man meist die lichtempfindlichen Sinneszellen in der Netzhaut am Augenhintergrund erreichen. Dies schafft man im Rahmen einer etablierten Operationstechnik, die häufig auch bei anderen Erkrankungen am Auges angewandt wird (s. Abb.). Diese kann auch in lokaler Betäubung durchgeführt werden und verursacht daher keine Schmerzen. Nach solch einer Operation ist das Auge in der Regel noch für einige Tage etwas irritiert (Rötung, Tränen) und wird mit Augentropfen behandelt. Im Rahmen von klinischen Studien sind darüber hinaus noch weitere Untersuchungen notwendig und sinnvoll, um diese neue Möglichkeit für zukünftige Patienten weiterzuentwickeln.

 

 

Therapeutische Viren werden unter die Netzhaut injiziert

 

 Abb. Therapeutischer Vektor wird unter die Netzhaut injiziert

 

Ansprechpartner
Fischer
 

 

Kooperationspartner

 

 
 

 

Letzte Änderung: 26.10.2016

 

 

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Erste Gentherapie einer erblichen Augenerkrankung in Deutschland gestartet
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