Gene & Zelltherapien

Fast sein ganzes Leben lang hörte Aissam Dam nichts – nicht einmal seine eigene Stimme. Doch nun kann der 11-Jährige aus Spanien zum ersten Mal Geräusche wahrnehmen. Der Grund: eine bahnbrechende Gentherapie, die genetisch bedingte Taubheit behandelt.

Menschen helfen, die ein erhöhtes Risiko für bestimmte Krebserkrankungen haben. Das ist das Ziel des Teams im Zentrum für Personalisierte Krebsprävention. Zum Welt-DNA-Tag am 25. April geben sie einen Einblick in ihre Arbeit.

Drei Jahrzehnte war Eleni an Thalassämie erkrankt. Ihr Körper bildete zu wenig Hämoglobin, sie war von Bluttransfusionen abhängig und fühlte sich erschöpft. Eine neue Gentherapie hat nicht nur ihr Leben, sondern auch die Zukunft der Thalassämie-Behandlung verändert.

Vor drei Jahren erkrankte Tobias Knoll an einer Autoimmunerkrankung. Kein Medikament half. Am Universitätsklinikum Tübingen schlug man ihm vor, eine CAR-T-Zelltherapie zu machen. Seine Geschichte zeigt: Die CAR-T-Zelltherapie ist nicht nur bei Krebserkrankungen erfolgsversprechend.

Poyraz hat eine seltene Genmutation, durch die Nervenzellen absterben. Seine Koordination ist stark beeinträchtigt, sprechen fällt ihm schwer. Eine Therapie gab es bislang nicht. Jetzt behandelt ein internationales Forschungsteam den Jungen mit einer europaweit einmaligen RNA-Therapie, die speziell auf den kleinen Patienten zugeschnitten ist.