Drei Jahrzehnte war Eleni an Thalassämie erkrankt. Ihr Körper bildete zu wenig Hämoglobin, sie war von Bluttransfusionen abhängig und fühlte sich erschöpft. Eine neue Gentherapie hat nicht nur ihr Leben, sondern auch die Zukunft der Thalassämie-Behandlung verändert.

Vor drei Jahren erkrankte Tobias Knoll an einer Autoimmunerkrankung, die sein Leben stark einschränkte. Die zur Verfügung stehenden Medikamente wirkten nicht. Am Universitätsklinikum Tübingen schlug man ihm vor, eine CAR-T-Zelltherapie zu machen. Seine Geschichte zeigt: Die CAR-T-Zelltherapie ist nicht nur bei Krebserkrankungen eine erfolgversprechende Behandlungsoption.

Poyraz hat eine seltene Genmutation, durch die Nervenzellen absterben. Seine Koordination ist stark beeinträchtigt, sprechen fällt ihm schwer. Eine Therapie gab es bislang nicht. Jetzt behandelt ein internationales Forschungsteam den Jungen mit einer europaweit einmaligen RNA-Therapie, die speziell auf den kleinen Patienten zugeschnitten ist.