Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
Kinderheilkunde I
Allgemeine Pädiatrie, Hämatologie und Onkologie

STEP-Register

Seltene Tumorerkrankungen systematisch zu erfassen, zu analysieren und betroffene Kinder und Jugendliche bestmöglich zu behandeln ist das Ziel des STEP-Registers und internationalen Netzwerkes. Seit dem Jahre 2006 setzen sich Prof. Dr. Dominik Schneider und PD Dr. Ines Brecht gemeinsam für diese benachteiligte Patientengruppe ein.

Während häufigere Tumoren bereits im Rahmen von Studien der Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie (GPOH) therapiert werden, konnten Kinder und Jugendliche mit seltenen Krebserkrankungen (Vorkommen < 2 pro 1.000.000) wie Melanome, Karzinome des Magen-Darm-Traktes und HNO-Tumoren zuvor von diesen Strukturen nicht profitieren. 

Das Ziel ist es, auch diese seltenen Fälle in ein Versorgungsnetzwerk zu integrieren. Dazu müssen Grenzen überschritten werden. Sowohl ein weltweites Netzwerk als auch eine gute interdisziplinäre Zusammenarbeit sind notwendig.

Ziele des professionellen Netzwerkes – damit Seltenheit nicht zum Nachteil wird

• Dauerhaft tragfähige Strukturen schaffen, die eine systematische Registrierung der Patienten, sowie Analyse der klinischen Daten ermöglichen
• Optimierung von Diagnostik und Behandlung seltener Tumoren im Kindes- und Jugendalter 
• Durch weiterführende Forschung das Verständnis der Biologie und des klinischen Verhalten dieser Tumoren verbessern

Dem Register für „Seltene Tumorerkrankungen in der Padiatrie“ (STEP) der Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie (GPOH) gelang es in den letzten Jahren mit Hilfe der Unterstützung der Deutschen Kinderkrebsstiftung die Versorgungssituation für Kinder und Jugendliche mit seltenen Tumoren signifikant zu verbessern. Durch den Aufbau eines interdisziplinaren und internationalen Kompetenznetzwerks sowie die prospektive Datenerhebung konnten die betroffenen Patienten in die kinderonkologischen Versorgungsstrukturen der GPOH eingebunden und die Behandlung dadurch optimiert werden. Es entstand eine Sprechstunde für erbliche Tumorerkrankungen, durch Prof. Dominik Schneider werden klinische Beratungen unter Einbindung eines europäischen virtuellen Tumorboards koordiniert.

Molekulares und immunologisches Profiling seltener Tumoren bei Kindern und Jugendlichen

Ziel der Arbeitsgruppe ist es, der Frage der Ätiologie der seltenen Tumorerkrankungen im Kindes- und Jugendalter näher zu kommen, diese besser zu charakterisieren und von den entsprechenden Tumoren im späteren Erwachsenenalter abzugrenzen sowie Fragen in Hinblick auf eine optimale Diagnostik und Therapie zu beantworten.

Dieses Projekt befindet sich derzeit im Aufbau. Das Konzept beinhaltet die konsequente molekulare und immunologische Charakterisierung seltener Tumoren zu Beginn der Therapie. So könnten vor allem Patienten mit seltenen Tumoren in fortgeschrittenen Stadien im Falle eines Versagens der Primärtherapie direkt profitieren und einen schnellen Zugang zu zielgerichteten Therapien erhalten.

Aufgrund der Seltenheit der Entitäten sind die Dissemination des Projektes, der Aufbau einer Biobank sowie einer funktionierenden Logistik einerseits mit besonderen Herausforderungen verbunden, andererseits von enormer Wichtigkeit. Primäres Ziel dieses Pilotprojektes ist daher die Etablierung einer Versorgungs- und Forschungsstruktur. 

Da seltene Tumoren oft eine genetische Ursache haben, ist ein weiterer Schwerpunkt der Arbeit des STEP-Registers in Tübingen die Erforschung von erblichen Krebs-Prädispositionen.