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PHOENIX

PHOENIX

Prozess- und regulatorische Entwicklung einer CRISPR-basierten Gentherapie für kongenitale Neutropenie verursacht durch ELANE-Mutationen

Im Rahmen der Prozessevaluation wird eine gezieltere Integration von Patientenbedürfnissen und -erwartungen in die Entwicklung von Gentherapien für Patient:innen mit kongenitaler und zyklischer Neutropenie (CN) fokussiert. Mithilfe von semi-strukturierten Patienteninterviews sollen Faktoren herauskristallisiert werden, die eine Teilnahme an einer klinischen Studie beeinflussen. Die Ergebnisse sollen für die Konzeption einer Phase-I/II-Studie mit einem einarmigen, offenen Design zur Dosisfindung, bei der eine einmalige autologe Transplantation von geneditierten CD34+-Zellen durchgeführt wird, genutzt werden.

Kooperationspartner intern:

Kooperationspartner intern

  • Professor Dr. Dr. Yulia Skokova, Innere Medizin II – Hämatologie, Onkologie, Immunologie und Rheumatologie, Universitätsklinikum Tübingen
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Förderung

Das Projekt wird durch das Bundesministerium für ­Forschung, Technologie und Raumfahrt gefördert.

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