Gen-Editierung mit CRISPR-Nukleasen
Monogene Erbkrankheiten können ex vivo (d.h. außerhalb des Körpers) behandelt werden, indem das mutierte Gen mit Hilfe von CRISPR-Nukleasen in autologen hämatopoetischen Stammzellen (HSZ) repariert oder inaktiviert wird, gefolgt von der Transplantation der genkorrigierten HSZ in den Patienten ohne belastende Immunsuppressionsverfahren. Neben der Behandlung monogener Krankheiten kann das Gen-Editieren als neue Therapie für weitere Krankheiten in den Bereichen Onkologie, Neurologie, Neurosensorik, Autoimmunerkrankungen und Virusinfektionen sowie als neues Diagnoseinstrument eingesetzt werden.
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