Führende Wissenschaftler des UKTs erforschen und verfolgen intensiv die klinische Anwendung der wichtigsten Oligonukleotid-Therapieansätze:
- Gapmere und Spleiß-modulierende Antisense-Oligonukleotide (ASOs) für eine Vielzahl neurodegenerativer Erkrankungen wie etwa spinozerebelläre Ataxien (SCAs), komplexe autosomal-rezessive Ataxien (ARCAS), genetische Formen der Parkinson-Krankheit, hereditäre spastische Paraplegien (HSPs) und Neurodegeneration mit Eisenanreicherung im Gehirn (NBIAs);
- siRNAs für ein breites Spektrum immunologischer und hämatologischer Krankheiten, einschließlich der Graft-versus-Host-Krankheit, kongenitaler Neutropenie und RNA-modifizierter zellulärer Immuntherapien.
- RNA-Basen-Editing-ASOs für Leber, CNS und Augenkrankheiten.
PIs:
