Gen- und RNA-Supplementierung in postmitotischen Zellen bei monogenen rezessiven Erkrankungen unter Verwendung von mRNA oder rekombinanten adeno-assoziierten Viren (rAAV) für den Gentransfer
Bei Krankheiten oder Syndromen eines rezessiven, monogenen Erbgangs wird die korrekte Version des Gens durch den Transfer intakter mRNAs oder cDNAs in die Zielzellen ergänzt. Diese sind dem defekten Gen komplementär, gelangen in den Zellkern und werden anschließend in mRNA umgeschrieben. Von dieser mRNA werden dann funktionelle Proteine hergestellt, welche die endogenen mutierten Proteine ergänzen oder fehlende Proteine ersetzen. Diese Strategie wird als Kausaltherapie bezeichnet, nach einmaliger Anwendung wirkt sie ein Leben lang.
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