Zentrum für
Gen- und RNA-
Therapie

Koordinatorin / Direktorin: Prof. Dr. Julia Skokowa, MD, PhD 

Externer Beirat - Beratung des Vorstands 

Der Vorstand setzt sich aus den Sprechern der 4 Bereiche zusammen:

• Gensupplementierungstherapie
• Genom-Editierung
• Oligonukleotid Therapien
• Virotherapie / Onkolyse

Die Wahl des Vorstands und der Direktion erfolgt alle 5 Jahre.

Matthew Porteus (Vorsitz), Professor, Department of Pediatrics- Stem Cell Transplantation, Stanford Medical School, USA.

Annemieke Aartsma-Rus, Professorin für Translationale Genetik, Abteilung für Humangenetik an der Universität Leiden, Niederlande.

Alberto Auricchio, außerordentlicher Professor für medizinische Genetik an der Universität Neapel und Forschungsleiter am Telethon-Institut für Genetik und Medizin in Neapel, Italien. 

Christopher Baum, Professor, Chief Translational Research Officer / Vorsitzender des Vorstands des Berlin Institute of Health, Charite, Berlin, Deutschland.

Hildegard Bühning, Professorin für Infektionsbiologie und Gentransfer und stellvertretende Direktorin des Instituts für Experimentelle Hämatologie der Medizinischen Hochschule Hannover, Deutschland. Präsidentin der Europäischen Gesellschaft für Gen- und Zelltherapie und wissenschaftliche Sekretärin der der Deutschen Gesellschaft für Gentherapie.

Christine Engeland, Professorin für Experimentelle Virologie an der Universität Witten/Herdecke, Deutschland und Leiterin der Forschungsgruppe "Mechanismen der onkolytischen Immuntherapie" am Universitätsklinikum Heidelberg, Nationales Zentrum für Tumorerkrankungen und Deutsches Krebsforschungszentrum in Heidelberg.

Boris Fehse, Professor, Leiter der Forschungsabteilung für Zell- und Gentherapie in der Klinik für Stammzelltransplantation, UKE Hamburg. Wissenschaftlicher Beirat (ehemaliger Präsident) der Gesellschaft für Gentherapie.

Anastasia Khvorova, Professorin am RNA Therapeutic Institute, UMass Medical School, USA.

Martin Meier, PhD, Senior-Vizepräsident, Forschung, Alnylam Pharmaceuticals.

Luigi Naldini, Professor für Zell- und Gewebebiologie und Gen- und Zelltherapie an der San Raffaele University School of Medicine. Direktor des San Raffaele Telethon Instituts für Gentherapie, Mailand, Italien.

Dirk Nettelbeck, PD Dr., Leiter der Forschungsgruppe Onkolytische Adenoviren in der Klinischen Kooperationseinheit Virotherapie am Deutschen Krebsforschungszentrum (DKFZ) in Heidelberg.

Abteilungen

• Augenheilkunde
• Frauengesundheit
• Hals-, Nasen- und Ohrenheilkunde
• Innere Medizin II - Hämatologie, Onkologie, klinische Immunologie und Rheumatologie
• Innere Medizin VIII - Medizinische Onkologie und Pneumologie
• Neurodegenerative Erkrankungen
• Neurologie

Kinderklinik

• Kinderheilkunde I - Allgemeine Pädiatrie, Hämatologie und Onkologie

Partner Institutionen and Zentren:

• Zentrum für Seltene Erkrankungen (ZSE)
• Hertie-Institut für klinische Hirnforschung (HIH)
• Institut für klinische und experimentelle Transfusionsmedizin
• Institut für Medizinische Genetik und Angewandte Genomik
• Das Interfakultäre Institut für Biochemie (IFIB)
• Institut für Ethik und Geschichte der Medizin
• Zentrum für Klinische Studien ZKS

Kooperationen:

• MPI für Biochemie in Martinsried/München
• MPI für Biologie in Tübingen

Autosomal rezessive und frühzeitig einsetzende Ataxien

• ARCA/EOA

Friedreich's Ataxie

• EFACTS

Glioblastom

• DG-GT

Hörstörungen

• ARO

Hereditäre spastische Paraplegie

• HSP

Vererbte Leukämien

Ba-Wü HemPred Board für Leukämie-Prädisposition

• MyPred - BMBF Netzwerk für junge Menschen mit Prädisposition für myeloische Neoplasien

Angeborene Neutropenie

• SCNIR, Severe Chronic Neutropenia International Registry 
• COST EU action EuNet-INNOCHRON

Neuroendokrine Tumore (NET)

• NET 

Spinozerebellare Ataxie

• SCA 

Sporadische zerebelläre Ataxie und Multisystematrophie (MSA)

• SPORTAX

Ataxie

• Deutsche HeredoAtaxieGesellschaft e.V.

Angeborene Neutropenie

• Interessengemeinschaft Neutropenie

Hämophilie

• Interessengemeinschaft Hämophiler e.V. (IGH)

Hereditäre Spastische Spinalparalyse

• HSP Selbsthilfe Deutschland e.V.

Neuroendokrine Tumore (NET)

• Netzwerk Neuroendokrine Tumoren (NeT) e.V.

Schwerhörigkeit und Taubheit

• DSB Deutscher Schwerhörigen Bund

Shwachman Diamond Syndrom (SDS)

• SDS alliance
• SDS Deutschland
  
  
  

• AIRNA Bio Inc.
  Therapeutisches RNA-Basen-Editieren
• Heliopolis Biotech
  Technologien für das Proteindesign

• Atorvastatin in SPG5 (IIT) (Schöls et al. Brain 2017)
  PI: Dr. Ludger Schöls 
• ·Cas9-Gen Editing für Sichelzellenanämie und β-Thalassämie. N Engl J Med. 21;384(3):252-260. doi: 10.1056/NEJMoa2031054.
  ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03655678
  Link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03655678
  PI: Dr. Markus Mezger 
• Eine blinde, placebokontrollierte Phase-1-Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von mehreren aufsteigenden Dosen von BIIB132, die Erwachsenen mit spinozerebellärer Ataxie 3 intrathekal verabreicht werden (MERA) (Biogen)
  ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05160558
  Link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05160558
  PI: Dr. Matthis Synofzik 
• Eine klinische Studie der Phase 1b/2 zur intratumoralen Verabreichung von V937 in Kombination mit Pembrolizumab (MK-3475) bei Teilnehmern mit fortgeschrittenen/metastasierten soliden Tumoren - VIROTHERAPY STUDY
  ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04521621
  Link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04521621
  PI: Dr.Ulrich Lauer 
• Eine multizentrische, nicht-randomisierte, offene, adaptive Phase-I/II-Studie mit 5-Jahres-Follow-up und Einzeldosis-Eskalation von VTX-801 bei erwachsenen Patienten mit Morbus Wilson"; GENE THERAPY STUDY
  ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04537377
  Link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04537377
  PI: Dr.Ulrich Lauer 
• Eine multizentrische, offene Phase-1b/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit von Talimogene Laherparepvec, dass allein und in Kombination mit systemischem Pembrolizumab in Lebertumore injiziert wird - VIROTHERAPY STUDIE
  ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02509507
  Link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02509507
  PI: Dr.Ulrich Lauer 
• Eine multizentrische, offene Phase-1b/3-Studie mit Talimogene Laherparepvec in Kombination mit Pembrolizumab (MK-3475) zur Behandlung von nicht resezierten Melanomen im Stadium IIIB bis IVM1c (MASTERKEY-265) - VIROTHERAPY STUDY
  ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02263508
  Link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02263508
  PI: Dr.Ulrich Lauer 
• Eine Phase 1 / 2-Studie zu Biomarkern, Sicherheit und Wirksamkeit bei fortgeschrittenem oder metastasiertem Magen-Darm-Krebs, die Behandlungskombinationen mit Pelareorep und Atezolizumab untersucht - VIROTHERAPY STUDIE (AIO-KRK-0320/ass.; EudraCT 2020-003996-16)
  PI: Dr.Ulrich Lauer 
• Eine Phase-1b-Studie von Talimogene Laherparepvec in Kombination mit Atezolizumab bei Patienten mit dreifach negativem Brustkrebs und Darmkrebs mit Lebermetastasen - VIROTHERAPY STUDY
  ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03256344
  Link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03256344
  PI: Dr.Ulrich Lauer 
• Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von BIIB080 bei Patienten mit leichter kognitiver Beeinträchtigung aufgrund der Alzheimer-Krankheit oder leichter Alzheimer-Demenz (CELIA) (Biogen)
  ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05399888
  Link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05399888
  PI: Dr. Matthis Synofzik 
• Eine randomisierte, offene Phase-3-Studie zum Vergleich von Pexa-Vec (Vaccinia GM-CSF / Thymidine Kinase-deaktiviertes Virus) gefolgt von Sorafenib versus Sorafenib bei Patienten mit fortgeschrittenem hepatozellulärem Karzinom (HCC) ohne vorherige systemische Therapie - VIRO-THERAPY STUDY
  ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02562755
  Link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02562755
  PI: Dr.Ulrich Lauer 
• Multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-1b/2a-Studie von WVE-004, intrathekale Verabreichung an Patienten mit C9orf72-assoziierter Amyotropher Lateralsklerose (ALS) oder Frontotemporaler Demenz (FTD) (WAVE)
  ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04931862
  Link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04931862
  PI: Dr. Matthis Synofzik 
• Offene Phase-I-Dosis-Eskalationsstudie von BI 1831169 als Monotherapie und in Kombination mit Ezabenlimab bei Patienten mit fortgeschrittenen oder metastasierten soliden Tumoren - VIROTHERAPY STUDY
  ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05155332
  Link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05155332
  PI: Dr.Ulrich Lauer (Please link to Members section)
• Phase-I/II-Studie zur intraperitonealen Verabreichung von GL-ONC1, einem gentechnisch veränderten Vaccinia-Virus, bei Patienten mit Peritonealkarzinose - VIROTHERAPY STUDY
  ClinicalTrials.gov Identifier: NCT01443260
  Link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01443260
  PI: Dr.Ulrich Lauer 
• PIGMENT - PDE6A Gentherapie für Retinitis Pigmentosa  
  (Gen Augmentation in PDE6A-arRP. AAV8, subretinal, einmalige Injektion)
   ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04611503
  Link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04611503
  PI: Dr. Bernd Wissinger 
• Sicherheit und Wirksamkeit einer bilateralen subretinalen Einzelinjektion von rAAV.hCNGA3 bei erwachsenen und minderjährigen Patienten mit CNGA3-verknüpfter Achromatopsie, untersucht in einer randomisierten, Wartelisten-kontrollierten, Beobachter-maskierten Studie (Gen-Augmentation bei CNGA3-ACHM. AAV8, subretinal, einmalige Injektion)
  ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02610582
  Link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02610582
  PI: Dr. Bernd Wissinger 

• Reichel FF et al. Dreijährige Ergebnisse der Phase I der retinalen Gentherapie für CNGA3-mutierte Achromatopsie: Ergebnisse einer nicht randomisierten kontrollierten Studie. Br J Ophthalmol. 2021 May 18:bjophthalmol-2021-319067. 
• Fischer et al. Sicherheit und Sehleistung einer subretinalen Gentherapie, die auf Zapfenphotorezeptoren bei Achromatopsie abzielt: Eine nicht randomisierte, kontrollierte Studie.JAMA Ophthalmol. 2020 Jun 1;138(6):643-651 
• Vatiquinone in FA (Phase 3)
  PI: Dr. Ludger Schöls
• Tofersen (BIIB067) bei Amyotropher Lateralsklerose in Verbindung mit einer Mutation im Superoxid-Dismutase-1-Gen: Compassionate-Use-Programm (Biogen)
  ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04856982
  Link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04856982
  PI: Dr. Matthis Synofzik

• Erstes humane n-of-1-Behandlungsprogramm maßgeschneiderte n-of-1-ASO-Behandlung für Ataxia Teleangiectasia (zusammen mit Boston Children's Hospital, Harvard)
  PI: Dr. Matthis Synofzik